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किस देश ने सिकल सेल रोग के लिए 'BIRSA 101' नामक पहली स्वदेशी, कम लागत वाली जीन थेरेपी लॉन्च की है?
भारत
जापान
चीन
स्पेन
भारत
भारत ने आधिकारिक तौर पर सिकल सेल रोग के उपचार के लिए अपनी पहली स्वदेशी, कम लागत वाली जीन थेरेपी विकसित की है, जिसे BIRSA 101 के रूप में जाना जाता है। यह चिकित्सा सफलता हेमेटोपोएटिक स्टेम कोशिकाओं को संशोधित करने के लिए उन्नत जेनेटिक इंजीनियरिंग का उपयोग करने पर केंद्रित है, जिसका उद्देश्य जीवन रक्षक चिकित्सा को भारत में बड़ी रोगी आबादी के लिए सुलभ बनाना है।
भारत ने आधिकारिक तौर पर सिकल सेल रोग के उपचार के लिए अपनी पहली स्वदेशी, कम लागत वाली जीन थेरेपी विकसित की है, जिसे BIRSA 101 के रूप में जाना जाता है। यह चिकित्सा सफलता हेमेटोपोएटिक स्टेम कोशिकाओं को संशोधित करने के लिए उन्नत जेनेटिक इंजीनियरिंग का उपयोग करने पर केंद्रित है, जिसका उद्देश्य जीवन रक्षक चिकित्सा को भारत में बड़ी रोगी आबादी के लिए सुलभ बनाना है।
इसे कंप्यूटर में एक दोषपूर्ण सॉफ़्टवेयर प्रोग्राम की तरह समझें; BIRSA 101 एक 'पैच' की तरह कार्य करता है जो सिस्टम में सही, बग-मुक्त कोड इंस्टॉल करता है ताकि मशीन सामान्य रूप से चल सके।
BIRSA: Bio-engineered Indian Remedy for Sickle-cell Anemia (सिकल-सेल एनीमिया के लिए बायो-इंजीनियर्ड भारतीय उपचार)।
HbA→सामान्य हीमोग्लोबिन
HbS→सिकल सेल हीमोग्लोबिन
सिकल सेल रोग β-ग्लोबिन जीन में एक बिंदु उत्परिवर्तन (point mutation) के कारण होता है, जिससे असामान्य हीमोग्लोबिन HbS का उत्पादन होता है। BIRSA 101 एक लेंटिविरल वेक्टर-आधारित जीन थेरेपी का उपयोग करता है ताकि रोगी की अपनी हेमेटोपोएटिक स्टेम कोशिकाओं में exvivo रूप से β-ग्लोबिन जीन की एक कार्यात्मक प्रतिलिपि पेश की जा सके। एक बार जब इन संशोधित कोशिकाओं को वापस प्रत्यारोपित किया जाता है, तो वे स्वस्थ हीमोग्लोबिन का उत्पादन करती हैं, जो उत्परिवर्तन के शारीरिक परिणामों को प्रभावी ढंग से दरकिनार कर देती हैं।
सिकल सेल रोग एक ऑटोसोमल रिसेसिव आनुवंशिक विकार है।
उत्परिवर्तन में β-ग्लोबिन श्रृंखला की छठी स्थिति पर ग्लूटामिक एसिड के लिए वैलीन का प्रतिस्थापन शामिल है।
BIRSA 101 अंतरराष्ट्रीय जीन थेरेपी की तुलना में वित्तीय बोझ को काफी कम करता है, जो लाखों की लागत वाली हैं।
यह थेरेपी exvivo आनुवंशिक संशोधन का उपयोग करती है।
वैश्विक मानकों की तुलना में लागत में भारी कमी।
स्वदेशी विकास भारतीय आनुवंशिक विविधता के साथ बेहतर तालमेल सुनिश्चित करता है।
केवल लक्षणों के प्रबंधन के बजाय उपचारात्मक क्षमता।
स्टेम सेल हैंडलिंग के लिए उच्च-स्तरीय तकनीकी बुनियादी ढांचे की आवश्यकता होती है।
दीर्घकालिक प्रभावकारिता अध्ययन चल रहे हैं।
सुलभता के लिए विशेष हेमेटोलॉजी केंद्रों की आवश्यकता होती है।
भारत में सिकल सेल एनीमिया के रोगियों का उपचार।
अन्य वंशानुगत रक्त विकारों के लिए भविष्य की जीन थेरेपी के लिए आधार।
सिकल सेल रोग भारत में जनजातीय आबादी के बीच अत्यधिक प्रचलित है।
सरकार का लक्ष्य राष्ट्रीय स्क्रीनिंग और उपचार कार्यक्रमों के माध्यम से 2047 तक सिकल सेल रोग को खत्म करना है।
विकल्प B, C, और D गलत हैं क्योंकि उन्होंने BIRSA 101 नामक यह विशिष्ट स्वदेशी उत्पाद विकसित नहीं किया है।
A सही है — भारत ने सफलतापूर्वक सिकल सेल रोग के इलाज के लिए एक किफायती, स्वदेशी समाधान के रूप में 'BIRSA 101' जीन थेरेपी का नेतृत्व किया है।
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